Muito se fala das células tronco como esperança de tratamento para várias doenças, incluindo a cura da surdez. Embora elas de fato mereçam muitas pesquisas, é da terapia genética que vêm os sinais mais promissores nesse sentido. Num artigo publicado na edição eletrônica da revista Nature biotechnology no último dia 6 de fevereiro, pesquisadores da Escola Médica de Harvard lançaram mão da terapia genética para virar o jogo na disputa com as células tronco pela cura da surdez.

Como funciona a Terapia Genética?

Todas as funções metabólicas dos organismos vivos dependem de diversas proteínas na forma de hormônios, enzimas e estruturas, com as mais variadas funções. As instruções detalhadas para esse funcionamento estão codificadas em nosso DNA, guardado no núcleo de cada uma de nossas células.

O DNA é nosso código individual e completo, de onde partem as instruções para nosso desenvolvimento desde a junção do espermatozoide com o óvulo materno. Muitas doenças, incluindo a surdez, surgem de falhas na passagem da mensagem genética durante a divisão celular, o que chamamos de mutações. Poderíamos comparar as mutações às mudanças que uma frase vai sofrendo ao longo da brincadeira do “telefone sem fio”, em que uma pessoa vai sussurrando ao vizinho uma frase. Cada vez que alguém passa adiante a frase de forma errada, cria uma “mutação”.

Enquanto algumas mutações geram células inviáveis e que são destruídas pelo próprio corpo, outras seguem passando a mensagem errada adiante, interferindo de maneira decisiva na formação e funcionamento das variadas proteínas. A terapia genética é usada para tentar corrigir os genes mutantes, injetando um código correto no DNA defeituoso. Na maior parte das vezes são usadas estruturas virais como vetores, com o objetivo de invadir as células com a mensagem genética salvadora. Em caso de sucesso,  recupera-se a expressão genética ideal, com a consequente produção das proteínas envolvidas em cada função celular.

Síndrome de Usher

A síndrome de Usher é classificada em tipos 1,2 e 3 e pode ser um quadro incapacitante, devido a possibilidade da pessoa apresentar simultaneamente diferentes níveis de surdez, cegueira e alterações do equilíbrio. O tipo 1 é o pior para a audição, pois na maioria desses casos as crianças tendem a nascer com surdez severa. Nos tipos 2 e 3 a perda é progressiva ao longo da puberdade e idade adulta. Cerca de 6 mutações genéticas conhecidas podem causar a síndrome. Na síndrome do tipo 1C, há uma mutação no gene USH1C, com consequente falha na produção da proteína harmonina, importante nas estrutura das células ciliadas. Essa dano resulta em surdez pré-lingual, sensorioneural severa à profunda.

O Estudo de Harvard

A pesquisa foi realizada em ratos surdos, num modelo animal (Ush1c c.216G>A) correnspondente a síndrome de Usher do tipo 1C (USH1C) em humanos. Utilizando-se de adenovírus como vetores, os pesquisadores foram capazes de introduzir material genético que corrigiu a mutação nos camundongos. A partir daí, suas células começaram a fabricar a proteína harmonina com estrutura e cumprimento perfeitos, com consequente restauração da audição aos níveis semelhantes dos camundongos ouvintes! O mais incrível é que o material genético foi aplicado aos camundongos bebês, logo após o nascimento, e esses foram capazes de recuperar sua audição. Dr Gwenaelle Geleoc, pesquisador envolvido no estudo, comentou que os as cobaias envolvidas no estudo podiam agora ouvir sons tão fracos como “sussurros”. Eles já seriam capazes de brincar de telefone sem fio 😉

O Futuro da Cura da Surdez

Apesar de ter apenas 10 dias de publicado, o estudo de Harvard já pode ser considerado histórico, pois pela primeira vez cobaias com surdez profunda têm sua audição recuperada para níveis quase normais com um tratamento não cirúrgico. Para pacientes, médicos, audiologistas e pesquisadores que acompanham a jornada em busca de métodos de cura da surdez, o estudo é motivo para muito otimismo.

Entretanto a ciência caminha num ritmo menor do que os pacientes gostariam. Agora surgem as inevitáveis questões relacionadas à aplicabilidade da técnica em humanos. Várias dúvidas precisam ser esclarecidas, como o momento ideal para a aplicação do código genético em humanos e a segurança no uso dos adenovírus para esse fim. No estudo acima descrito, percebeu-se que os resultados não surgiam quando o material era injetado 10 dias mais tarde, por exemplo. Os estágios de evolução das cócleas humanas e dos camundongos são bem diferentes ao nascimento.

Os implantes cocleares continuarão a ser por um bom tempo a melhor opção de tratamento para a surdez severa e profunda, mas no futuro alguns casos poderão ser tratados sem cirurgia. Ninguém pode prever quando seres humanos poderão ser submetidos a tratamentos médicos visando a cura da surdez, mas não parece haver mais dúvida que esse dia chegará, inicialmente para causas bastantes específicas e bem compreendidas de surdez, como a síndrome de Usher.